帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，60歲以上人口中帕金森病患病率為 1.7-2.0%，預(yù)計(jì)至2030年中國(guó)將有500萬(wàn)以上帕金森患者。帕金森病病程長(zhǎng)，致殘率高，目前臨床上主要是對(duì)癥治療，且長(zhǎng)期用藥會(huì)出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。該項(xiàng)目是將患者自體外周血單個(gè)核細(xì)胞利用非整合系統(tǒng)重編程為誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，移植至患者腦內(nèi)，替代、補(bǔ)充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，實(shí)現(xiàn)生理性分泌多巴胺，以期達(dá)到一次移植，長(zhǎng)期有效，緩解癥狀，遏制病情進(jìn)展的目的。

此次接受iNSC-DAP自體細(xì)胞手術(shù)移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，開期尚能活動(dòng)，關(guān)期幾乎不能自理。經(jīng)系統(tǒng)評(píng)估后該患者符合入組條件。

術(shù)前，宣武醫(yī)院與慧心醫(yī)谷（北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責(zé)任公司）都進(jìn)行了周密的準(zhǔn)備。在完成體外和動(dòng)物體內(nèi)的安全性和有效性驗(yàn)證后，該臨床研究項(xiàng)目經(jīng)由國(guó)家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過(guò)研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案?；坌尼t(yī)谷提供符合相關(guān)規(guī)范要求iNSC-DAP細(xì)胞制劑，宣武醫(yī)院細(xì)胞治療中心陳志國(guó)教授、神經(jīng)內(nèi)科陳彪教授、神經(jīng)外科趙國(guó)光教授、放射與核醫(yī)學(xué)科盧潔教授為項(xiàng)目共同負(fù)責(zé)人。

手術(shù)當(dāng)天，iNSC-DAP細(xì)胞制劑從慧心醫(yī)谷運(yùn)送至宣武醫(yī)院，趙國(guó)光教授帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，通過(guò)立體定位技術(shù)，精準(zhǔn)的將iNSC-DAP細(xì)胞移植到帕金森病患者腦內(nèi)紋狀體，在神經(jīng)內(nèi)科、放射與核醫(yī)學(xué)科、細(xì)胞治療中心、麻醉手術(shù)科等相關(guān)科室的通力合作下，完成了全球首例自體iNSC-DAP移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術(shù)?；颊咧踩爰?xì)胞后，復(fù)查MRI，植入部位準(zhǔn)確，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善，長(zhǎng)期療效預(yù)計(jì)在細(xì)胞植入后6個(gè)月左右可觀測(cè)。患者已于7月26日出院，各方面情況良好。

據(jù)陳志國(guó)教授介紹，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細(xì)胞相似的生物學(xué)屬性，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞。iNSC的獲取無(wú)需經(jīng)過(guò)iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）階段，因而，成瘤風(fēng)險(xiǎn)大幅下降，安全性更高，誘導(dǎo)分化周期更短，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細(xì)胞。針對(duì)iNSC及利用該技術(shù)獲得的其它類型神經(jīng)前體細(xì)胞進(jìn)行開發(fā)，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略。

由此可見，iNSC具有強(qiáng)大的細(xì)胞移植治療前景，這一平臺(tái)技術(shù)也是中國(guó)科學(xué)家攻克干細(xì)胞治療底層關(guān)鍵技術(shù)的豐碩成果。

趙國(guó)光教授表示，在帕金森病的科研和診療方面，宣武醫(yī)院深耕數(shù)十載，持續(xù)保持國(guó)內(nèi)領(lǐng)先并具有相當(dāng)?shù)膰?guó)際影響。這次完成的領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP細(xì)胞制劑手術(shù)移植，實(shí)現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破，對(duì)提升我國(guó)帕金森病的治療水平具有重大的實(shí)踐意義。此次移植的完成也是宣武醫(yī)院從基礎(chǔ)研究到科研轉(zhuǎn)化再回到臨床實(shí)踐的一次成功探索，為以后的科研成果轉(zhuǎn)化提供一個(gè)可參考的范式。未來(lái)，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗(yàn)證后進(jìn)行推廣應(yīng)用，惠及廣大帕金森病患者。

作為宣武醫(yī)院iNSC相關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)成果轉(zhuǎn)化受讓方的慧心醫(yī)谷是一家致力于將國(guó)際領(lǐng)先的干細(xì)胞技術(shù)和基因治療技術(shù)應(yīng)用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物研究以及創(chuàng)新療法開發(fā)的企業(yè)。公司組建了完備的細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)團(tuán)隊(duì)，圍繞iNSC-DAP開展了系統(tǒng)的藥學(xué)研究和臨床前研究，形成了較為完善的生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系。接下來(lái)，慧心醫(yī)谷將繼續(xù)開展IND（Investigational new drug）申報(bào)工作。

慧心醫(yī)谷運(yùn)營(yíng)負(fù)責(zé)人閆曦博士表示，iNSC-DAP注射液是慧心醫(yī)谷在宣武醫(yī)院大量前期研究的基礎(chǔ)上，正在開發(fā)的一款國(guó)際領(lǐng)先的I類生物新藥。以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥開發(fā)和以患者受益為中心的創(chuàng)新療法研究一直是公司的核心理念。首例移植的順利完成對(duì)該產(chǎn)品下一步開發(fā)的意義重大，我們希望在各界的共同支持與努力下，早日成藥，為帕金森病患者帶來(lái)更安全長(zhǎng)效的治療選擇。